Vor knapp zwei Jahren förderte die Deutsche Tuberöse Sklerose Stiftung mit 17.000 Euro eine präklinische Studie, um die Wirkungsweise und Effekte von EGF-Hemmern (Afatinib, Giotrif®) bei TSC-bedingten Gehirnveränderungen besser verstehen und bewerten zu können. Diese konnte nun mit vielversprechenden Ergebnissen abgeschlossen werden.
Anlass zu dem Forschungsprojekt gab die Identifikation der sogenannten CLIP Zellen, die der gemeinsame Ursprung für SEGAs und kortikale Tubera zu sein scheinen und anhand von EGF-Rezeptoren detektiert und gehemmt werden können. Für die projektleitende Biomedizinerin Theresa Scholl der Med Uni Wien war damit schnell klar, dass diese Entdeckung ggf. ein neuer Ansatzpunkt für eine mögliche Alternativtherapie zu den bisher eingesetzten mTOR-Inhibitoren (Everolimus, Votuvia®) zur Behandlung von SEGAs sein könnte – vor allem dann wenn sich mit der aktuellen Standardtherapie nur ein mäßiger Erfolg erzielen lässt oder diese für den Patienten mit einer hohen Nebenwirkungsrate verbunden ist.
Die wachstumshemmende Wirkung vom EGF-Rezeptoren wurde daraufhin im Rahmen der Studie direkt an Zellen von chirurgisch entfernten SEGAs und Tuber bzw. Tuber ähnlichen FCD IIB Zellen getestet. Die Versuchsreihen des kürzlich abgeschlossenen Versuchsprojekts haben vielversprechende Ergebnisse zu Tage gefördert, die demnächst auch in einem wissenschaftlichen Journal veröffentlicht werden.
Ob EGF-Hemmer tatsächlich eine Therapiealternative darstellen und bei TSC-Patienten in gleicher Weisen wirken wie im Labor, soll in den nächsten Monaten im ersten Off-Label-Versuch unter der Leitung von Univ. Prof. Dr. Martha Feucht an der Med Uni Wien erforscht werden.