PROTECT-Studie zum Einsatz von mTOR-Inhibitoren bei Säuglingen angelaufen

Manchmal braucht es eben einen langen Atem: Nach zweijähriger Vorbereitungszeit haben das Bundesministerium für Arzneimittel und Medizinprodukte (BFARM) und die Ethikkommission endlich grünes Licht für die PROTECT-Studie gegeben. Damit können seit Oktober die ersten kleinen Kinder eingeschlossen werden.

Zur Erinnerung: Mit dem vom Bundeministerium für Wissenschaft und Forschung geförderten Forschungsvorhaben soll untersucht werden, welchen Einfluss ein früher und präventiver Einsatz von mTOR-Inhibitoren bei TSC-betroffenen Säuglingen auf deren geistige Entwicklung hat. mTOR-Inhibitoren werden mittlerweile seit einigen Jahren bei bestimmten für TSC typischen Tumoren sowie bei einer behandlungsresistenten Epilepsie in Verbindung mit TSC bei Kindern ab zwei Jahren verabreicht und zeigen hier eine positive Wirkung. In die Studie können deswegen auch nur Säuglinge unter vier Monate eingeschlossen werden. Um einen Vergleich zu haben und zu sehen, ob die angenommene These zutrifft , erhält zudem nur ein Teil der Kinder das mTOR-hemmende Rapamycin. 

Dass mTOR-Inhibitoren auch für die ganz Kleinen nicht mit einem signifikant höheren Risiko für Nebenwirkungen verbunden sind, haben der Studienleiter Prof. Dr. Steffen Syrbe und sein Kollege Dr. Afshin Saffari schon in ihrer prospektiven Studie nachgewiesen, die die Deutsche Tuberöse Sklerose Stiftung mit dem Forschungspreis ausgezeichnet hat. Darin haben die Forschenden die Daten von 17 Kindern unter zwei Jahren ausgewertet, die in den vergangenen Jahren in Deutschland aufgrund von Einzelfallentscheidungen bereits mit entsprechenden Wirkstoffen behandelt wurden. Umso mehr fiebern sie nun den Ergebnissen der angelaufenen Folgestudie entgegen, an der unter der Federführung der Uniklinik Heidelberg 13 weitere TSC-Zentren beteiligt sind. Wir sind ebenfalls gespannt und halten Sie auf dem Laufenden!